Caplacizumab dla nabytej trombotycznej małopłytkowej Purpury ad 5

U trzech pacjentów leczonych kaplacizumabem wystąpiły zaostrzenia w porównaniu z 11 pacjentami z grupy placebo. Po zaprzestaniu stosowania badanego leku u 8 pacjentów w grupie leczonej kaplacizumabem wystąpił nawrót w ciągu 1-miesięcznego okresu obserwacji (u 7 z nich wystąpił nawrót w ciągu 10 dni po zaprzestaniu stosowania badanego leku), w porównaniu z brakiem pacjentów w grupa placebo (tabela 2 i tabela S3 w dodatkowym dodatku). W trakcie badania wystąpiły dwie zgony, zarówno w grupie placebo; jedna śmierć była spowodowana ciężkim, opornym na leczenie TTP, a druga była spowodowana krwotokiem mózgowym. ADAMTS13 Aktywność w związku z zaostrzeniem lub nawrotem
Figura 2. Figura 2. Aktywność ADAMTS13 w stanie zaostrzenia i nawrotu. Aktywność ADAMTS13 mierzono za pomocą testu transferu energii rezonansu fluorescencji (FRET) dla syntetycznego 73-aminokwasowego peptydu czynnika von Willebranda (VWF73). Panele A i B przedstawiają dane dla poszczególnych pacjentów w czterech podgrupach: pacjenci, którzy nie mieli zaostrzenia lub nawrotu, pacjenci, którzy mieli zaostrzenie, pacjenci, którzy mieli nawrót epizodu prezentującego (zdefiniowanego jako nawrót występujący w ciągu 10 dni po ustaniu leczenie badanym lekiem u pacjentów z aktywnością ADAMTS13, która wynosiła <10% w całym okresie leczenia) oraz u pacjentów, którzy mieli nowy epizod (zdefiniowany jako nawrót występujący 30 dni lub dłużej po zaprzestaniu leczenia badanym lekiem u pacjentów, którzy mieli normalizacja aktywności ADAMTS13 pod koniec okresu leczenia). Przedstawione dane dotyczą pacjentów z dostępnymi wartościami ADAMTS13 pod koniec okresu leczenia badanym lekiem (zakres od 2 do 15 dni przed zaprzestaniem leczenia), z wyjątkiem pacjentów z zaostrzeniami, dla których wartości ADAMTS13 uzyskano w pobliżu lub na zastosowano dzień zaostrzenia (zakres od 0 do 8 dni przed zaostrzeniem). Wartość odcięcia 10% dla aktywności ADAMTS13 (linia kropkowana) została wykorzystana do zdefiniowania progu dla nierozwiązanego leżącego u podłoża zaburzenia autoimmunologicznego. Pacjentów włączono do analizy, czy ich wyjściowa aktywność ADAMTS13 była mniejsza niż 10% lub 10% lub wyższa.
Wszystkie dostępne dane do 12-miesięcznej wizyty kontrolnej zostały uwzględnione w tej ocenie post hoc. Trzech pacjentów leczonych kaplacizumabem miało zaostrzenie, a wszystkie 3 miały wyjściową aktywność ADAMTS13 poniżej 10%. W momencie zaostrzenia aktywność ADAMTS13 była nadal niższa niż 10% u 2 z 3 pacjentów i wynosiła 39% u pozostałego pacjenta (ryc. 2). Jedenaście pacjentów w grupie placebo miało zaostrzenie; wyjściowa aktywność ADAMTS13 była mniejsza niż 10% na 10 z nich i wynosiła 90% u pozostałego pacjenta. Dla 9 z 11 pacjentów dostępne były dane zbliżone do czasu zaostrzenia: aktywność ADAMTS13 była mniejsza niż 10% u 7 pacjentów, 11% u pacjenta i 100% u pacjenta z wyjściową aktywnością wynoszącą 90% (Figura 2). .
Jedenaście pacjentów leczonych kaplacizumabem miało co najmniej jeden nawrót. U 7 z tych 11 pacjentów nawrót wystąpił w ciągu 10 dni po zaprzestaniu stosowania badanego leku. Wyjściowa aktywność ADAMTS13 była mniejsza niż 10% u 7 z 11 pacjentów z nawrotami; pozostałe 4 miały brakujące dane wyjściowe, ale miały wartości mniejsze niż 10% w okresie leczenia. U wszystkich 7 pacjentów z nawrotem w ciągu 10 dni po zatrzymaniu badanego leku aktywność ADAMTS13 była mniejsza niż 10% podczas leczenia, w tym krótko przed zakończeniem leczenia (Ryc. 2)
[podobne: centrum szczepień warszawa, pływający stolec, cialis apteka cena ]

Powiązane tematy z artykułem: centrum szczepień warszawa cialis apteka cena pływający stolec