Caplacizumab dla nabytej trombotycznej małopłytkowej Purpury czesc 4

Zaostrzenia i nawroty TTP są tutaj omawiane jako drugorzędne wyniki skuteczności, a nie jako poważne zdarzenia niepożądane. Wyniki
Pacjenci
Tabela 1. Tabela 1. Charakterystyka wyjściowa i terapia w populacji, której celem jest leczenie. Uwzględniliśmy pacjentów w badaniu od października 2010 r. Do stycznia 2014 r., Gdy sponsor przedwcześnie wstrzymał rekrutację z powodu ciągłych wyzwań rekrutacyjnych (a nie z powodu analizy danych). Siedemdziesiąt pięć pacjentów przeszło randomizację (36 osób przypisano do grupy leczonej kaplacizumabem, a 39 do grupy placebo) (ryc. S1 w dodatkowym dodatku). Demograficzne i wyjściowe cechy kliniczne były podobne w dwóch grupach badawczych (tabela i tabela S2 w dodatkowym dodatku). Wszyscy pacjenci, którzy nadal uczestniczyli w badaniu w styczniu 2014 r., Zakończyli przypisane leczenie i wzięli udział w co najmniej jednomiesięcznej wizytie kontrolnej, zanim formalnie zakończono badanie w marcu 2014 r.
Pierwotny punkt końcowy
Ryc. 1. Ryc. 1. Czas do potwierdzenia normalizacji liczby płytek krwi w populacji, której celem jest leczenie. Uwzględnione obserwacje są reprezentowane przez kropki. Dane dla każdego pacjenta nadal zagrożonego po 30 dniach były cenzurowane po 30 dniach. PE oznacza wymianę plazmy.
Tabela 2. Tabela 2. Punkty końcowe pierwotnej i wtórnej skuteczności w populacji docelowej. W sumie 69 pacjentów nie przeszło sesji wymiany osocza przed rejestracją. Wśród tych pacjentów mediana czasu do wystąpienia odpowiedzi wynosiła 3,0 dnia (przedział ufności 95% [CI], 2,7 do 3,9) w grupie leczonej kaplacizumabem i 4,9 dnia (95% CI, 3,2 do 6,6) w grupie placebo. Sześciu pacjentów poddano sesji wymiany plazmy przed rejestracją; wśród tych pacjentów mediana czasu odpowiedzi wynosiła 2,4 dnia (95% CI, 1,9-3,0) w grupie leczonej kaplacizumabem i 4,3 dnia (95% CI, 2,9-5,7) w grupie placebo. Na podstawie stratyfikowanego testu log-rank, kaplacizumab znacząco skrócił czas odpowiedzi, w porównaniu z placebo (39% redukcja mediany czasu do odpowiedzi, współczynnik częstości zdarzeń, 2,20, 95% CI, 1,28 do 3,78; P = 0,005) (rysunek i tabela 2 oraz tabela S3 w dodatkowym dodatku). (Ponieważ zdarzenie [czas do potwierdzenia odpowiedzi płytek krwi] w tym badaniu wiąże się z wynikiem pozytywnym, współczynnik częstości zdarzeń jest stosowany zamiast typowego współczynnika ryzyka z podobną interpretacją.) W analizie post hoc ograniczonej do 58 pacjentów z wyjściową aktywnością ADAMTS13 mniejszą niż 10%, mediana czasu do wystąpienia odpowiedzi wynosiła 3,0 dni (95% CI, 2,7 do 4,3) dla kaplacizumabu i 4,6 dnia (95% CI, 3,0 do 5,9) dla placebo, co współczynnik częstości zdarzeń wynoszący 1,63 (95% CI, 0,92 do 2,92). Osiem pacjentów miało wyjściową aktywność ADAMTS13, która wynosiła 10% lub więcej i nie analizowaliśmy pierwotnego wyniku w tej podgrupie z powodu małej liczby pacjentów. Brak danych na temat aktywności ADAMTS13 na początku badania dla 9 pacjentów.
Drugorzędne punkty końcowe skuteczności
Zaostrzenia, nawroty, remisja i śmiertelność
Dane z 1-miesięcznej wizyty kontrolnej, dostępne dla 63 pacjentów (ryc. S1 w dodatkowym dodatku), zostały przeanalizowane pod kątem drugorzędowych punktów końcowych. Całkowita remisja po początkowym przebiegu codziennej wymiany osocza (tj. Wymiana osocza podawana w celu uzyskania nabytego epizodu TTP) obserwowano częściej w grupie leczonej kaplacizumabem (81% pacjentów) niż w grupie placebo (46% pacjentów)
[patrz też: druskienniki sanatoria, lęk przed dentystą, rtg płuc wrocław ]

Powiązane tematy z artykułem: druskienniki sanatoria lęk przed dentystą rtg płuc wrocław