Caplacizumab dla nabytej trombotycznej małopłytkowej Purpury ad 6

U 4 pacjentów, u których wystąpił nawrót od 30 do 175 dni po zatrzymaniu badanego leku, aktywność ADAMTS13 wzrosła do wartości 10% lub wyższej (zakres od 15 do 70%) pod koniec okresu leczenia (Figura 2). Trzech pacjentów w grupie placebo miało pierwszy nawrót od 161 do 356 dni po zaprzestaniu leczenia, z których wszystkie miały wyjściową aktywność ADAMTS13 poniżej 10%. Pod koniec okresu leczenia lekiem 2 z 3 pacjentów wykazywało aktywność ADAMTS13 powyżej 10% (74% i 81%) (ryc. 2). Dwudziestu dwóch pacjentów leczonych kaplacyzumabem nie miało zaostrzenia ani nawrotu. Wyjściowa aktywność ADAMTS13 była mniejsza niż 10% w 19 z nich. Z pozostałych 3 pacjentów miało wyjściową wartość 10%, wartość początkową wynosiła 39%, ale wartości były niższe niż 10% później w okresie leczenia, a brakowało danych wyjściowych, ale miał historię nawrotów TTP. Continue reading „Caplacizumab dla nabytej trombotycznej małopłytkowej Purpury ad 6”

Caplacizumab dla nabytej trombotycznej małopłytkowej Purpury ad 5

U trzech pacjentów leczonych kaplacizumabem wystąpiły zaostrzenia w porównaniu z 11 pacjentami z grupy placebo. Po zaprzestaniu stosowania badanego leku u 8 pacjentów w grupie leczonej kaplacizumabem wystąpił nawrót w ciągu 1-miesięcznego okresu obserwacji (u 7 z nich wystąpił nawrót w ciągu 10 dni po zaprzestaniu stosowania badanego leku), w porównaniu z brakiem pacjentów w grupa placebo (tabela 2 i tabela S3 w dodatkowym dodatku). W trakcie badania wystąpiły dwie zgony, zarówno w grupie placebo; jedna śmierć była spowodowana ciężkim, opornym na leczenie TTP, a druga była spowodowana krwotokiem mózgowym. ADAMTS13 Aktywność w związku z zaostrzeniem lub nawrotem
Figura 2. Figura 2. Aktywność ADAMTS13 w stanie zaostrzenia i nawrotu. Aktywność ADAMTS13 mierzono za pomocą testu transferu energii rezonansu fluorescencji (FRET) dla syntetycznego 73-aminokwasowego peptydu czynnika von Willebranda (VWF73). Continue reading „Caplacizumab dla nabytej trombotycznej małopłytkowej Purpury ad 5”

Caplacizumab dla nabytej trombotycznej małopłytkowej Purpury czesc 4

Zaostrzenia i nawroty TTP są tutaj omawiane jako drugorzędne wyniki skuteczności, a nie jako poważne zdarzenia niepożądane. Wyniki
Pacjenci
Tabela 1. Tabela 1. Charakterystyka wyjściowa i terapia w populacji, której celem jest leczenie. Uwzględniliśmy pacjentów w badaniu od października 2010 r. Do stycznia 2014 r., Gdy sponsor przedwcześnie wstrzymał rekrutację z powodu ciągłych wyzwań rekrutacyjnych (a nie z powodu analizy danych). Siedemdziesiąt pięć pacjentów przeszło randomizację (36 osób przypisano do grupy leczonej kaplacizumabem, a 39 do grupy placebo) (ryc. Continue reading „Caplacizumab dla nabytej trombotycznej małopłytkowej Purpury czesc 4”

Caplacizumab dla nabytej trombotycznej małopłytkowej Purpury cd

Podskórne podawanie badanego leku raz dziennie (10 mg) było kontynuowane przez 30 dni po ostatniej wymianie osocza. Maksymalny czas podawania leku wynosił 90 dni. Punkty końcowe
Pierwszorzędowym punktem końcowym był czas na potwierdzenie normalizacji liczby płytek krwi (tj. Czas do odpowiedzi). Normalizację zdefiniowano jako liczbę płytek krwi, która wynosiła 150 000 na milimetr sześcienny lub więcej, a potwierdzenie składało się z liczby powtórzeń płytek po 48 godzinach, która wynosiła 150 000 na milimetr sześcienny lub więcej i poziom dehydrogenazy mleczanowej, który był nie więcej niż dwa razy większy niż górny limit liczby płytek krwi. normalny zakres. Kluczowe drugorzędne punkty końcowe obejmowały zaostrzenia, określone jako nawracające małopłytkowość w ciągu 30 dni po zakończeniu codziennych wymian osocza, które wymagały wznowienia codziennych wymian; nawrót, zdefiniowany jako zdarzenie TTP występujące ponad 30 dni po zakończeniu codziennych wymian plazmy15; całkowita remisja po początkowym przebiegu codziennej wymiany osocza (tj. Continue reading „Caplacizumab dla nabytej trombotycznej małopłytkowej Purpury cd”